CONSISTE EN LA INSERCIÓN DE
ELEMENTOS FUNCIONALES AUSENTES EN
EL GENOMA DE UN INDIVIDUO
SE REALIZA EN LAS CÉLULAS Y TEJIDOS CON
EL OBJETIVO DE TRATAR UNA ENFERMEDAD O
REALIZAR UN MARCAJE
LA TÉCNICA TODAVÍA ESTÁ EN DESARROLLO, MOTIVO POR EL
CUAL SU APLICACIÓN SE LLEVA A CABO PRINCIPALMENTE
DENTRO DE ENSAYOS CLÍNICOS CONTROLADOS, Y PARA EL
TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES SEVERAS O BIEN DE TIPO
HEREDITARIO O ADQUIRIDO
AL PRINCIPIO SE PLANTEÓ SOLO PARA EL TRATAMIENTO DE
ENFERMEDADES GENÉTICAS, PERO HOY EN DÍA SE PLANTEA
YA PARA CASI CUALQUIER ENFERMEDAD
APLICACIONES
MARCAJE GÉNICO
TIENE COMO OBJETIVO, NO LA CURACIÓN DEL
PACIENTE, SINO HACER UN SEGUIMIENTO DE LAS
CÉLULAS, COMPROBAR SI EN UN DETERMINADO
SITIO DEL CUERPO ESTÁN PRESENTES LAS
CÉLULAS ESPECÍFICAS QUE SE HAN MARCADO
TERAPIA DE ENFERMEDADES
MONOGÉNICAS HEREDITARIAS
SE USA EN AQUELLAS ENFERMEDADES EN
LAS QUE NO SE PUEDE REALIZAR O NO ES
EFICIENTE LA ADMINISTRACIÓN DE LA
PROTEÍNA DEFICITARIA. SE PROPORCIONA
EL GEN DEFECTIVO O AUSENTE
TERAPIA DE ENFERMEDADES
ADQUIRIDAS
ENTRE ESTE TIPO DE ENFERMEDADES LA MÁS DESTACADA ES
EL CÁNCER. SE USAN DISTINTAS ESTRATEGIAS, COMO LA
INSERCIÓN DE DETERMINADOS GENES SUICIDAS EN LAS
CÉLULAS TUMORALES O LA INSERCIÓN DE ANTÍGENOS
TUMORALES PARA POTENCIAR LA RESPUESTA INMUNE
TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
TERAPIA GÉNICA SOMÁTICA
SE REALIZA SOBRE LAS CÉLULAS SOMÁTICAS DE
UN INDIVIDUO, POR LO QUE LAS
MODIFICACIONES QUE IMPLIQUE LA TERAPIA
SÓLO TIENEN LUGAR DICHO PACIENTE
TERAPIA IN VIVO
LA TRANSFORMACIÓN CELULAR TIENE
LUGAR DENTRO DEL PACIENTE AL QUE LE
ADMINISTRA TERAPIA
CONSISTE EN ADMINISTRARLE AL PACIENTE UN
GEN A TRAVÉS DE UN VEHÍCULO, EL CUAL DEBE
LOCALIZAR LAS CÉLULAS A INFECTAR
TERAPIA EX VIVO
LA TRANSFORMACIÓN CELULAR SE LLEVA A
CABO A PARTIR DE UNA BIOPSIA DEL TEJIDO DEL
PACIENTE Y LUEGO SE LE TRASPLANTAN LAS
CÉLULAS YA TRANSFORMADAS
TERAPIA GÉNICA GERMINAL
SE REALIZARÍA SOBRE LAS CÉLULAS GERMINALES DEL
PACIENTE, POR LO QUE LOS CAMBIOS GENERADOS
POR LOS GENES TERAPÉUTICOS SERÍAN HEREDITARIOS
POR CUESTIONES ÉTICAS Y JURÍDICAS,
ÉSTA CLASE DE TERAPIA GÉNICA NO SE
LLEVA A CABO HOY EN DÍA
PROCESO
UNA COPIA DEL GEN FUNCIONAL SE
INSERTA EN EL GENOMA PARA
COMPENSAR EL DEFECTIVO
SI ESTA COPIA SIMPLEMENTE SE
INTRODUCE EN EL HUÉSPED, SE TRATA DE
TERAPIA GÉNICA DE ADICIÓN
SI SE TRATA POR MEDIO DE LA RECOMBINACIÓN
HOMÓLOGA, DE ELIMINAR LA COPIA DEFECTIVA Y
CAMBIARLA POR LA FUNCIONAL, SE TRATA DE
TERAPIA DE SUSTITUCIÓN