TERAPIA GÉNICA

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Angelica Amaral Arroyo
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TERAPIA GÉNICA
  1. CONSISTE EN LA INSERCIÓN DE ELEMENTOS FUNCIONALES AUSENTES EN EL GENOMA DE UN INDIVIDUO
    1. SE REALIZA EN LAS CÉLULAS Y TEJIDOS CON EL OBJETIVO DE TRATAR UNA ENFERMEDAD O REALIZAR UN MARCAJE
      1. LA TÉCNICA TODAVÍA ESTÁ EN DESARROLLO, MOTIVO POR EL CUAL SU APLICACIÓN SE LLEVA A CABO PRINCIPALMENTE DENTRO DE ENSAYOS CLÍNICOS CONTROLADOS, Y PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES SEVERAS O BIEN DE TIPO HEREDITARIO O ADQUIRIDO
        1. AL PRINCIPIO SE PLANTEÓ SOLO PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES GENÉTICAS, PERO HOY EN DÍA SE PLANTEA YA PARA CASI CUALQUIER ENFERMEDAD
    2. APLICACIONES
      1. MARCAJE GÉNICO
        1. TIENE COMO OBJETIVO, NO LA CURACIÓN DEL PACIENTE, SINO HACER UN SEGUIMIENTO DE LAS CÉLULAS, COMPROBAR SI EN UN DETERMINADO SITIO DEL CUERPO ESTÁN PRESENTES LAS CÉLULAS ESPECÍFICAS QUE SE HAN MARCADO
        2. TERAPIA DE ENFERMEDADES MONOGÉNICAS HEREDITARIAS
          1. SE USA EN AQUELLAS ENFERMEDADES EN LAS QUE NO SE PUEDE REALIZAR O NO ES EFICIENTE LA ADMINISTRACIÓN DE LA PROTEÍNA DEFICITARIA. SE PROPORCIONA EL GEN DEFECTIVO O AUSENTE
          2. TERAPIA DE ENFERMEDADES ADQUIRIDAS
            1. ENTRE ESTE TIPO DE ENFERMEDADES LA MÁS DESTACADA ES EL CÁNCER. SE USAN DISTINTAS ESTRATEGIAS, COMO LA INSERCIÓN DE DETERMINADOS GENES SUICIDAS EN LAS CÉLULAS TUMORALES O LA INSERCIÓN DE ANTÍGENOS TUMORALES PARA POTENCIAR LA RESPUESTA INMUNE
          3. TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
            1. TERAPIA GÉNICA SOMÁTICA
              1. SE REALIZA SOBRE LAS CÉLULAS SOMÁTICAS DE UN INDIVIDUO, POR LO QUE LAS MODIFICACIONES QUE IMPLIQUE LA TERAPIA SÓLO TIENEN LUGAR DICHO PACIENTE
                1. TERAPIA IN VIVO
                  1. LA TRANSFORMACIÓN CELULAR TIENE LUGAR DENTRO DEL PACIENTE AL QUE LE ADMINISTRA TERAPIA
                    1. CONSISTE EN ADMINISTRARLE AL PACIENTE UN GEN A TRAVÉS DE UN VEHÍCULO, EL CUAL DEBE LOCALIZAR LAS CÉLULAS A INFECTAR
                  2. TERAPIA EX VIVO
                    1. LA TRANSFORMACIÓN CELULAR SE LLEVA A CABO A PARTIR DE UNA BIOPSIA DEL TEJIDO DEL PACIENTE Y LUEGO SE LE TRASPLANTAN LAS CÉLULAS YA TRANSFORMADAS
                  3. TERAPIA GÉNICA GERMINAL
                    1. SE REALIZARÍA SOBRE LAS CÉLULAS GERMINALES DEL PACIENTE, POR LO QUE LOS CAMBIOS GENERADOS POR LOS GENES TERAPÉUTICOS SERÍAN HEREDITARIOS
                      1. POR CUESTIONES ÉTICAS Y JURÍDICAS, ÉSTA CLASE DE TERAPIA GÉNICA NO SE LLEVA A CABO HOY EN DÍA
                  4. PROCESO
                    1. UNA COPIA DEL GEN FUNCIONAL SE INSERTA EN EL GENOMA PARA COMPENSAR EL DEFECTIVO
                      1. SI ESTA COPIA SIMPLEMENTE SE INTRODUCE EN EL HUÉSPED, SE TRATA DE TERAPIA GÉNICA DE ADICIÓN
                        1. SI SE TRATA POR MEDIO DE LA RECOMBINACIÓN HOMÓLOGA, DE ELIMINAR LA COPIA DEFECTIVA Y CAMBIARLA POR LA FUNCIONAL, SE TRATA DE TERAPIA DE SUSTITUCIÓN
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